Novartis: résultats prometteurs pour les soins de la SMA

(CercleFinance.com) - Novartis annonce des résultats positifs issus d'un programme de phase III portant sur l'onasemnogène abeparvovec intrathécal (OAV101 IT) chez des patients âgés de 2 ans à moins de 18 ans, atteints d'atrophie musculaire spinale (SMA).

La OAV101 IT est présentée comme 'une thérapie génique expérimentale qui traite la cause génétique de la SMA avec une seule dose' et offre par ailleurs, 'un profil de sécurité favorable'.

Concrètement, l'étude a montré une amélioration significative de 2,39 points sur l'échelle HFMSE pour OAV101 IT, contre 0,51 point dans le groupe témoin. Par ailleurs, OAV101 IT a stabilisé la fonction motrice chez les patients ayant arrêté nusinersen ou risdiplam. De plus, aucune complication majeure n'a été observée, et le profil de sécurité est jugé favorable.

Ces résultats seront présentés lors de la conférence MDA à Dallas en mars 2025.

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