(CercleFinance.com) - Le Zolgensma d'AveXis, la première et unique thérapie génique destinée aux patients pédiatriques atteints d'atrophie musculaire spinale à être approuvée par la Food and Drug Administration américaine (FDA), a annoncé lundi la direction de Novartis.

Zolgensma a donc été approuvé par la FDA pour les enfants de moins de 2 ans atteints de la SMA (Amyotrophie Spinale Proximale).

Zolgensma a été conçu pour s'attaquer à la cause génétique fondamentale de l'AMS en fournissant une copie fonctionnelle d'un gène humain afin de stopper la progression de la maladie grâce à une perfusion intraveineuse unique.

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