(CercleFinance.com) - Sanofi et sa filiale Genzyme annoncent que leur première étude de phase III sur un traitement expérimental de la maladie de Gaucher, une maladie héréditaire rare, a atteint son critère d'évaluation principal.

Selon les deux groupes, les patients traités par tartrate d'éliglustat ont montré une amélioration statistiquement significative du volume de la rate après neuf mois de traitement, comparativement à un placebo.

La maladie de Gaucher, qui touche moins de 10.000 personnes dans le monde, se caractérise par l'accumulation de lipides dans la rate, le foie et la moelle osseuse, entraînant une augmentation du volume des organes, des saignements et des ecchymoses.

Dans le cadre de l'étude, le volume de la rate des patients traités par le tartrate d'éliglustat a diminué en moyenne de 28% par rapport au volume de référence, contre une augmentation moyenne de 2% chez les patients traités par placebo.

Les tests cliniques de phase III portent sur des patients atteints du type 1 de la maladie, naïfs de traitement.

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