(CercleFinance.com) - Sanofi annonce que la FDA des États-Unis a approuvé son Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) pour le traitement des manifestations non neurologiques du déficit en sphingomyélinase acide de l'adulte et de l'enfant.
Xenpozyme est le premier médicament indiqué expressément pour le traitement de cette maladie génétique extrêmement rare, évolutive, assortie d'une morbi-mortalité importante, et le seul actuellement approuvé dans cette indication.
Dans des essais cliniques, le produit a permis d'observer des améliorations importantes et cliniquement significatives de la fonction respiratoire et des numérations plaquettaires, ainsi qu'une diminution du volume de la rate et du foie, avec un profil de tolérance favorable.
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