Le 19 juin, la FDA américaine a validé une avancée médicale majeure : Dupixent devient le premier et unique médicament ciblé officiellement approuvé pour cette maladie de peau rare et handicapante.
Développé par Sanofi et Regeneron, Dupixent est désormais autorisé aux États-Unis pour traiter cette pathologie auto-immune grave, dont les options thérapeutiques restaient jusqu’alors limitées, souvent basées sur des corticoïdes aux effets secondaires lourds. Ce feu vert de la FDA repose sur les résultats d’une vaste étude clinique, révélant des améliorations concrètes pour les patients traités.
Un espoir concret pour les patients âgés
La pemphigoïde bulleuse (PB) affecte principalement des personnes âgées. Elle se manifeste par des démangeaisons intenses, des cloques douloureuses et des lésions chroniques qui peuvent recouvrir de larges zones du corps. Au-delà de l’inconfort, elle compromet l’intégrité de la peau, augmentant les risques d’infection et limitant la mobilité.
Jusqu’ici, les traitements s’appuyaient surtout sur des immunosuppresseurs ou des corticoïdes oraux (COS), souvent mal tolérés par les personnes âgées, et peu efficaces à long terme. Patrick Dunn, de la Fondation Internationale Pemphigus et Pemphigoïde, résume : « Les patients n’avaient que des options limitées avec des effets secondaires lourds. L’approbation de Dupixent apporte une nouvelle approche thérapeutique. »
Le mécanisme de Dupixent cible l’inflammation de type 2, identifiée comme cause clé de la maladie. Alyssa Johnsen, responsable du développement immunologique chez Sanofi, souligne : « Dupixent est le premier traitement ciblé qui offre une rémission durable et une réduction des démangeaisons. »
Ce que révèle l’étude ADEPT menée par Sanofi
L’approbation repose sur l’étude ADEPT de phase 2/3, menée sur 106 adultes atteints de PB modérée à sévère. Les patients ont reçu soit une injection de Dupixent (300 mg), soit un placebo, en complément de leur traitement standard. Les résultats validés par la FDA à 36 semaines sont les suivants :
- 18,3 % des patients sous Dupixent ont obtenu une rémission durable, contre seulement 6,1 % dans le groupe placebo.
- 38 % ont constaté une réduction cliniquement significative des démangeaisons, contre 10,5 %.
- La dose cumulative médiane de corticoïdes a été réduite à 2,8 g contre 4,1 g.
- Les effets indésirables les plus fréquents : douleurs articulaires, conjonctivite, vision trouble, infections herpétiques.
Un seul cas de pustulose exanthémateuse aiguë généralisée a été rapporté chez un patient sous Dupixent, contre zéro dans le groupe placebo.
Dupixent, bientôt disponible ailleurs dans le monde ?
Avec cette autorisation américaine, Sanofi espère rapidement étendre la disponibilité de Dupixent à d’autres pays. Le laboratoire français entend travailler avec les agences de santé internationales pour répondre à une attente forte des patients et des médecins.
L’objectif est clair : faire de ce traitement un nouveau standard de soin, capable d’améliorer radicalement la qualité de vie des malades. Pour l’instant, il est réservé aux adultes atteints de formes modérées à sévères de pemphigoïde bulleuse, mais de futures extensions d’indication sont déjà envisagées.
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